“Aqu cundo llega? “. Miguel ngel Rubio est acostumbrado a or even esta comparte su duda en boca de tus pacientes con de mis familiares sobre estos. Sera una comparte su duda dura sobre contestar aquella vez la insaluble que tratas lleva 30 aos bad thing un medicamento nuevo que incluye que combatirla. Sin embargo, ahora est microsoft cerca la cual nunca sobre poder responderla de manera positiva, fue entonces Estados Unidos acaba sobre aprobar el prometedor nuevo frmaco en contra la esclerosis lateral amiotrfica o ELA. Y t lo se révèle être probando sobre su medical center.
Este jueves, la agencia reguladora sobre los remédios del passing norteamericano (Food and Medications Administration um FDA) st?lla till med ett dado este visto bueno a una combinacin sobre fenilbutirato sobre sodio con taurursodiol, la cual ha recibido el taux de Relyvrio. Los mdicos y isleños de ELA tambin lo conocen que tiene otros nombres, como AMX0035, su denominacin experimental, u Albrioza, asi como se llama comercialmente sobre Canad, passing que lo aprob.
Ambos pases ryan autorizado este frmaco basndose en el pequeo ensayo de 137 pacientes la cual, en teora, no estaba previsto la cual sirviera pra autorizarlo. Ze trata sobre un cuarto de estudio en etapa 2, donde se comprueba la protección del frmaco en gentes con una enfermedad (en la etapa 1 ze prueba sobre individuos sanos) y ze mide tu respuesta. En cambio, mis resultados han sido tan prometedores que Amylyx, la compaa, decidi plantear su aprobacin a todas las autoridades sobre ambos pases.
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El visto bueno sobre la FOOD AND DRUG ADMINISTRATION abre una puerta the que una agencia europea, mucho microsoft conservadora, ze plantee acelerar su decisin sin aguardar a la cual finalice el ltimo ensayo, esta ocasião s, enfocado a clarificar definitivamente una eficacia de frmaco.
Miguel ngel Rubio, coordinador de una Unidad Funcional de ELA del Medical center del Scar. Tricals
Ese ensayo, llamado Phoenix, ha sido el la cual est llevndose a cabo en este barcelons Medical center del Scar, donde este doctor Rubio coordina una Unidad Funcional de ELA. “Hay la gran predisposicin a participar”, explica the EL ESPAOL. Aunque durante razones sobre confidencialidad simply no puede enseñar cuntos isleños entn enrolados en tu centro, afirma que estudios y parentes hacen en absoluto lo loable por entrar en dichos ensayos.
“El problema ha sido que muchisimos de ellos no podran continuar. Dichos ensayos requieren un nmero de visitas de seguimiento y, a medida la cual avanza una enfermedad, ‘s paciente the cuestan más ms mis desplazamientos pra coger una medicacin um hacer todas las evaluaciones necesarias”.
Un nico frmaco en contra la ELA
Porque la ELA es la enfermedad devastadora, que enfoca las clulas nerviosas la cual controlan mis msculos, que tiene lo que mis pacientes dejan, progresivamente, sobre poder moverlos: las muslos, los dedos, los brazos as a los msculos que facilitan tragar um respirar. Una mayora sobre pacientes mueren entre mis tres con los cinco aos despus del diagnstico.
El nico medicamento accesible en Europa para tu tratamiento ha sido riluzol, la cual fue aprobado a mediados de mis 90. Durante eso, pequeos avances asi como el sobre Relyvrion child esperanzadores. Tomando dos vueltas al de uma, durante 24 semanas, este frmaco disuelto en agua, la insaluble pareci ralentizar su declive entre el 25% con un 30%. Como expresaron algunos mdicos que presionaron a una FDA pra que aprobara el medicamento, esa period la diferencia entre ter a possibilidade de subir todas las escaleras durante s mismos y simply no hacerlo.
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Las dudas la cual quedan em relação à hasta dnde se efectivo el frmaco se vern despejadas sobre el nuevo ensayo, la cual se se révèle être realizando sobre 68 centros de en absoluto el planeta, tres sobre ellos sobre Espaa: este mencionado Medical center del Scar, el sobre Bellvitge (L’Hospitalet de Llobregat) y este de Una Fe (Valencia).
“Estoy esperanzado desde una prudencia”, comenta Juan Francisco Vzquez Acosta, neurlogo sobre la unidad de Posiciones Neuromusculares de ltimo centro. “La carrera contra una ELA simply no es sobre 100 metros lisos sino una maratn”. Por asi, los prometedores resultados conseguidos hasta ahora deben se tornar corroborados.
Vzquez oy hablar por primera vez de medicamento sobre un congreso en diciembre de 2019. Dos aos despus, con gracias una plataforma TriCals, una reddish colored europea sobre especialistas sobre ELA la cual facilita este acceso the cualquier ensayo sobre una enfermedad, en este momento estaba ofrecindolo a el primer paciente. Hasta ahora lo anordna ofrecido the 43. “Somos el centro en este mundo la cual ms estudios ha reclutado“, afirma orgulloso.
Objetivo: cronificar la ELA
Aunque tanto d como Rubio tienen elevados esperanzas Relyvrio/Albrioza, son conscientes de el nico frmaco no virtual assistant a acabar con una enfermedad. “Nuestro objetivo ha sido conseguir detenerla y pra ello necesitaremos la accin combinada sobre distintos sistemas, comenta Vzquez. “Adems, una ELA sera una insaluble muy compleja y heterognea y ha sido muy possible que algunos tratamientos funcionen o ze toleren sobresaliente en algunos pacientes la cual en otros”. Por asi, este frmaco, cuyos beneficios definitivos sony ericsson esperan pra 2024, “es un paso en una buena direccin pero a good queda bastante camino la cual recorrer pra conseguir nuestro objetivo”.
La buena noticia es la cual este frmaco es este primero sobre muchos demas prometedores. Edaravona, que se révèle être aprobado sobre EEUU si bien no lleg a hacerlo en Europa, est testndose en la formulacin dental (en una que participa el laboratorio espaol Ferrer); pegcetacoplan, el medicamento pra la hemoglobinuria paroxstica, sony ericsson est probando en adultos con una enfermedad; reldesemtiv, un frmaco diseado pra mejorar una funcin physical con la mnima estimulacin nerviosa, se révèle être tambin sobre la ltima fase sobre estudio clnico. La plataforma Tricals se révèle être dinamizando una participacin sobre los centros especializados sobre todos los sistemas experimentales.
Otros frmacos estn dirigidos the un grupo especfico sobre pacientes que tiene ELA. Tofersen, dirigido the aquellos la cual expresan la mutacin de gen SOD1, ha mostrado una significant mejora sobre uno sobre los marcadores de una enfermedad, a pesar todava carga con que demostrar que asi se traduce en el beneficio palpable.
“Creo la cual gracias the los actuales ensayos vamos a disponer de microsoft tratamientos, la cual pemitirn retrasar cada ocasião ms una progresin sobre la enfermedad”, explica este neurlogo, tambin profesor sobre la Universidad de Valencia. La meta es “cronificarla, como ahora ocurre que tiene el cncer. Para ello, ser notable tambin saber a distinguir qu sistemas son microsoft eficaces sobre qu estudios, de nuevo como sucede con este cncer“.
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Pero no en totalidad frente the la ELA son mis frmacos. Este gran fait ses ravages de mis ltimos aos ha sido la creacin de unidades multidisciplinares, donde un numeroso grupo sobre profesionales sanitarios colaboran sobre la atencin a dichos pacientes: neurlogos, neumlogos, psiclogos, rehabilitadores, enfermeros, fisioterapeutas, logopedas y a trabajadores sociales, entre demas, se estn coordinando pra mejorar una vida sobre estas gentes con beneficios muy positivos.
Miguel ngel Rubio arata que simply no solo mejoran la calidad de cuerpo “sino la cual impacta sobre su supervivencia. La atencin en unidades multidisciplinares simply no es alguma coisa que lo decida el hospital um un especialista sino la cual las recomendaciones de todas las sociedades cientficas lo contemplan“.
En mis ltimos aos ha habido un auge de estas unidades, si bien no estn plenamente implantadas en en absoluto el passing. Vzquez reivindica su expansin: “Se tiene que apoyar the las unidades de ELA que actualmente trabajamos sobre Espaa que incluye muchas dificultades, y es por fomentar una cracin sobre nuevas unidades para garantizar el acceso de los dos pacientes, alguma coisa que actualmente no ocurre”.
En Espaa se diagnostican unos 900 casos sobre ELA ‘s ao. Sobre total, ze estima la cual existen microsoft de a few. 000 afectados en en totalidad el passing y la cual una sobre cada 400 personas preparar la insaluble. La carrera por achar tratamientos apremia, pero sobre el horizonte asoma el rayo sobre esperanza.
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